2025구합55403 의약품 제조판매 품목허가신청 반려처분 취소

1) 쟁점

실체법적 쟁점

• 의약품 품목허가 요건인 '임상적 유의성'의 의미 및 판단기준 — 통계적 유의성과의 관계
• '기허가된 치료제 대비 치료효과의 우월성'을 임상적 유의성의 요건으로 요구할 수 있는지 (약사법의 법률유보원칙 위반 여부)
• 임상적 유의성이 '불확정개념'에 해당하는지 및 그에 따른 법원의 심사강도

소송법적 쟁점

• 1차 거부처분에 불가쟁력 발생 후 2차 거부처분 취소소송에서 1차 심사 자료의 당부를 다툴 수 있는지 (법원의 심판범위 제한 여부)
• 「생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정」 제39조 제1항(재신청 시 추가자료만 검토)이 대외적 구속력이 있는 법규명령인지, 법원의 심판범위를 제한하는지
• 항고소송에서 처분의 위법판단 기준시(처분시) 및 사실심 변론종결 시까지의 자료 활용 가능 여부

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2) 사실관계

• 원고(주식회사 A, 변경 전 주식회사 B)는 중증 무릎 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 'C'(D줄기세포, 이하 '이 사건 의약품')를 개발한 법인임. 이 사건 의약품은 「첨단재생바이오법」 제2조 제7호 가목의 '세포치료제'에 해당하며, 환자 지방조직에서 기질세포를 분리·계대배양 후 무릎 관절강에 주사하는 방식으로 연골재생 및 관절 기능 개선을 목적으로 함
• 원고는 피고(식품의약품안전처장)의 승인을 받아 제3상 임상시험까지 완료한 후 1차 품목허가신청을 하였으나, 피고는 2회 보완요구·H심의위원회 심의를 거쳐 '임상적 유의성 인정 곤란'을 이유로 신청서류를 반려함(1차 거부처분). 원고가 이의신청을 하였으나 기각되자 더 이상 불복하지 않음
• 원고는 다시 2차 품목허가신청을 하였고, 피고는 동일하게 2회 보완요구·H심의위원회 심의를 거쳐 같은 이유로 반려함(2차 거부처분). 원고가 이 사건 취소소송을 제기함
• H심의위원회 회의록(갑 제8, 10, 20호증, 을 제33호증)에 의하면, 제3상 임상시험 결과 통계적 유의성이 인정된다는 점 자체에는 위원들 사이에 다툼이 없었음. 그러나 일부 위원(E 위원)이 '비교군 대 대조군 점수 차이가 적고 히알루론산·스테로이드 등 기허가 치료제 대비 치료효과의 우월성이 인정되지 않으므로 품목허가 필요가 없다'는 의견을 적극 개진하였고, 위원들 다수가 이에 동의함
• E 위원은 1차 심의 당시 F대학교 의과대학 교수 겸 줄기세포 치료제 개발 벤처회사 ㈜G의 대표이사로 재직하여 원고의 잠재적 경쟁자 지위에 있었음. 2차 심의에는 E 위원이 불참하였으나, 피고 소속 공무원들이 '1차 심의결과가 타당하다'는 전제에서 추가자료만의 임상적 유의성을 논의하도록 심의범위를 제한·유도하였음

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3) 적용법령 및 판례요지

적용법령

조문	요지
약사법 제31조 제14항 제1호	품목허가 요건으로 의약품의 안전성·유효성이 인정될 것
약사법 제31조 제15항	품목허가 기준·제출자료 종류 등 필요사항을 총리령으로 위임
의약품 등의 안전에 관한 규칙 제9조	품목허가 시 임상시험성적에 관한 자료 제출 의무; 심사기준 등 세부사항은 식약처장 고시로 위임
첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정 제19조 제4호	임상시험성적 자료 검토 결과 임상적 유의성이 있는 경우 인정; 치료적확증(제3상) 임상시험은 특별한 경우 아니면 사전 설정된 통계분석계획에 따라 유의성 입증
생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정 제39조 제1항	반려 후 2년 이내 재신청 품목은 반려 전 심사 완료된 자료 이외의 자료만 검토하여 처리할 수 있음
헌법 제37조 제2항	기본권 제한은 법률에 명확한 근거 필요(법률유보원칙)
국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제1조의2	요양급여 대상 결정 시 비용효과성 고려 가능(약사법과 구별)

판례요지

• 임상적 유의성은 불확정개념임: '임상적 유의성'은 관계법령에 의미가 분명히 규정되어 있지 않고, 구체적·기술적 개념이 아니라 추상적·가치평가가 필요한 불확정개념임. 이에 관하여 처분상대방과 처분청은 각자에게 유리한 평가요소를 적극 주장·증명하여야 하며, 법원은 증명된 평가요소들을 종합하여 가치평가적 판단을 하여야 함(대법원 2019. 7. 4. 선고 2018두66869 판결 참조)
• 항고소송의 위법판단 기준시 및 자료 범위: 항고소송에서 처분의 위법판단 기준시는 처분시이며, 처분 당시의 사실상태를 판단할 때에는 처분 당시 처분청에 제출된 자료만이 아니라 사실심 변론종결 시까지 제출된 모든 자료를 종합하여 처분 당시 존재하였던 객관적 사실을 확정하고 그에 기초하여 위법 여부를 판단하여야 함(대법원 1995. 11. 10. 선고 95누8461 판결 참조)
• 재신청 심사범위 제한 규정의 법적 성격: 「생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정」 제39조 제1항은 수범자가 '식품의약품안전처장'이므로 대외적 구속력이 없는 내부 업무처리지침이며, 법원의 심판범위를 제한하는 규정으로 볼 수 없음. 그에 따른 처분의 적법성은 상위법령이나 법의 일반원칙 등에 비추어 판단하여야 함(대법원 2019. 7. 11. 선고 2017두38874 판결 참조)
• 통계적 유의성과 임상적 유의성의 관계: 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」 제19조 제4호의 문언·체계상, 제3상 임상시험 결과 사전승인된 임상시험계획에서 설정된 검증가설이 통계적으로 입증된 경우 임상적 유의성을 인정하여야 하고, 임상적 유의성이 인정되면 의약품의 안전성·유효성을 인정하여야 하는 것이 자연스러운 해석임
• 기존 치료제 대비 우월성 요건의 위법성: 약사법에는 품목허가 요건으로 '기허가된 치료제 대비 치료효과의 우월성'을 요구하는 명확한 근거규정이 없음. 약사법은 의약품으로 인한 위험을 방지하는 강학상 '경찰법(질서행정법)'이므로 위험방지 이외의 목적으로 제조·판매를 제한하는 것은 약사법의 본질적 성격에 배치됨. '임상적 유의성' 개념을 기존 의약품 보호 및 신규 시장진입 제한 용도로 전용하는 것은 기본권 제한의 법률유보원칙(헌법 제37조 제2항)에 위배됨
• 평등원칙 및 행정의 자기구속법리 위반: 우리나라 의약품시장에서 치료효과성이 비슷한 제품들이 여럿 시판되고 있음에도, 일부 의약품에만 선별적으로 '기존 치료제 대비 우월성' 기준을 적용하는 것은 평등원칙 및 행정의 자기구속법리에 위배되며 재량권 일탈·남용에 해당함

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4) 적용 및 결론

쟁점 ① 법원의 심판범위 — 1차 심사자료의 당부를 다툴 수 있는지

• 법리: 항고소송에서 처분의 위법판단 기준시는 처분시이며, 법원은 사실심 변론종결 시까지 제출된 모든 자료를 종합하여 처분 당시 객관적 사실을 확정하여야 함. 재신청 심사범위 제한 규정(제39조 제1항)은 대외적 구속력 없는 내부 업무처리지침에 불과함
• 포섭: 피고는 제39조 제1항을 근거로 법원이 추가자료만을 심리·판단할 수 있다고 주장하나, 동 규정은 수범자가 식품의약품안전처장이고 상위법령의 위임범위(의약품 안전성·유효성 자료제출 대상·심사기준 등)를 벗어나 법원의 심판범위를 제한하는 것이므로 대외적 구속력이 없음. 또한 임상적 유의성이라는 불확정개념의 포섭판단은 종합적 가치평가를 필수로 하므로, 추가자료만을 고립하여 심사하는 것은 불확정개념의 본질에 배치됨
• 증거: H심의위원회 2차 심의에서 피고 소속 공무원들이 '1차 심의결과가 타당하다'는 전제 하에 추가자료만의 임상적 유의성을 논의하도록 심의범위를 제한·유도하였음(갑 제20호증, 을 제33호증)
• 결론: 법원은 2차 거부처분 당시 존재하였던 객관적 사실 전부를 종합하여 임상적 유의성 인정 여부에 관한 가치평가적 포섭판단을 하여야 하며, 피고의 심판범위 제한 주장은 받아들일 수 없음

쟁점 ② 임상적 유의성의 의미 — 통계적 유의성으로 인정 가능한지

• 법리: 「첨단바이오의약품의 품목허가·심사 규정」 제19조 제4호 문언·체계상, 제3상(치료적확증) 임상시험에서 사전 설정된 통계분석계획에 따라 통계적 유의성이 입증되면 임상적 유의성을 인정하고, 그에 따라 안전성·유효성을 인정하여야 함
• 포섭: H심의위원회 심의에서 이 사건 의약품의 제3상 임상시험 결과 통계적 유의성이 인정된다는 점 자체는 위원들 사이에 다툼이 없었음. 그럼에도 피고는 '통계적 유의성과 임상적 유의성은 별개 개념'이라며 임상적 유의성을 부정하였으나, 이는 제19조 제4호의 규정 문언·체계에 반하는 해석임
• 증거: H심의위원회 1·2차 심의 회의록(갑 제8, 10, 20호증, 을 제33호증)에서 통계적 유의성 인정 자체에는 다툼 없음이 확인됨
• 결론: 제3상 임상시험에서 통계적 유의성이 인정되었으므로 이 사건 의약품의 임상적 유의성·안전성·유효성을 인정하여야 함

쟁점 ③ '기허가된 치료제 대비 우월성' 요건의 적법성

• 법리: 약사법은 품목허가 요건으로 '안전성·유효성'만을 규정하며 기존 치료제 대비 우월성을 요건으로 정하고 있지 않음. 기본권 제한은 법률에 명확한 근거 필요(헌법 제37조 제2항)
• 포섭: 이 사건 거부처분의 실질적 근거는 '기허가된 히알루론산·스테로이드 등 치료제 대비 치료효과의 우월성 불인정'임. 이는 약사법에 명확한 근거 없이 '임상적 유의성' 개념을 기존 의약품 시장 보호 및 신규 진입 제한에 전용(轉用)하는 것으로서 법률유보원칙 위반임. 또한 약사법은 위험방지를 목적으로 하는 경찰법(질서행정법)으로서 위험방지 이외의 목적으로 제조·판매를 제한하는 것은 약사법의 본질적 성격에 배치됨. 나아가 비슷한 치료효과의 의약품들이 시판되고 있는 현실에도 이 사건 의약품에만 선별적으로 우월성 기준을 적용하는 것은 평등원칙 및 행정의 자기구속법리에 위배되어 재량권 일탈·남용에 해당함
• 증거: E 위원이 1차 심의 당시 줄기세포 치료제 개발 벤처회사 ㈜G의 대표이사로서 원고의 잠재적 경쟁자 지위에 있었음이 인정됨(갑 제8, 10호증). 피고는 기존 치료제 대비 치료효과의 우월성이 없다는 이유로 품목허가가 거부된 국내외 사례를 들었으나, 그러한 예외적 사례가 잘못된 법령해석을 정당화하는 합당한 근거가 되지 못한다고 판단됨
• 결론: '기허가된 치료제 대비 우월성'을 임상적 유의성의 요건으로 요구한 1·2차 거부처분은 모두 위법함

최종 결론

• 2차 거부처분은 위법하므로 원고 청구를 인용하고, 소송비용은 패소한 피고 부담

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참조: 서울행정법원 2026. 7. 9. 선고 2025구합55403 판결